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- Out 5, 2021
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Tödlicher Gen-Defekt:
Milo (1) braucht jetzt die Wunder-Therapie!
Milo hatte gerade seinen ersten Geburtstag. Und so schwer es auch fiel – die Familie feierte möglichst ausgelassen mit dem kleinen Jungen.
Dabei kam erst kurz zuvor die schreckliche Diagnose: Milo hat das seltene WWOX-Syndrom. Eine unheilbare Krankheit, an der weltweit nur rund 100 Kinder leiden und bei der die Lebenserwartung bei gerade mal vier Jahren liegt.
Immerhin macht eine neue Gentherapie Hoffnung, die allerdings noch in der Probephase steht und zudem sehr kostspielig ist.
„Dass etwas mit Milo nicht in Ordnung ist, merkten wir schon wenige Wochen nach der Geburt“, sagt seine Mutter Dana Gempe (40) zu BILD. „Er war sehr ruhig, weinte kaum und rollte immer wieder die Augen nach oben.“
„Wir wechselten mehrfach das Krankenhaus.“
Zwei Monate nach der Geburt begann Milo dann zu krampfen und epileptische Anfälle zu bekommen. „Er bekam starke Medikamente, doch niemand konnte uns sagen, was nun wirklich mit ihm los ist“, so die Mutter. „Deshalb wechselten wir mehrfach das Krankenhaus.“
Zuletzt wurde die Familie aus Buttstädt (Thüringen) in die Universitätsklinik Halle (Saale) verlegt. Erst Mitte November ergab dann eine genetische Untersuchung: Milo hat das WWOX-Syndrom – und zu allem Überfluss die besonders schlimme Unterform EIEE28. Neben epileptischen Anfällen haben die kleinen Patienten oft schwere Entwicklungsverzögerungen und können sich im Laufe der Zeit immer weniger bewegen.
Eine Hoffnung für Milo sind Wissenschaftler der Universität in Jerusalem, die gemeinsam mit einer Kinderklinik in Sydney seltene Krankheiten wie das WWOX-Syndrom erforschen. Im Rahmen einer Studie wurden Mäuse mit dem Gen-Defekt gezüchtet und mit einer experimentellen Gentherapie behandelt. Die Therapie schlug an!
Experimentelle Gentherapie voraussichtlich ab 2025
Nun wird gemeinsam mit einem US-Pharmakonzern an einer klinischen Studie gearbeitet. Erste Patienten können voraussichtlich 2025 eine experimentelle Gentherapie bekommen. „Wir sammeln mit den anderen Familien Geld, damit auch eine wichtige Begleitstudie finanziert werden kann“, sagt Dana Gempe.
Wer helfen möchte: Der Verein WWOX Foundation Europe e. V. sammelt Spenden für die kleinen Patienten.
Bild Zeitung
Milo (1) braucht jetzt die Wunder-Therapie!
Milo hatte gerade seinen ersten Geburtstag. Und so schwer es auch fiel – die Familie feierte möglichst ausgelassen mit dem kleinen Jungen.
Dabei kam erst kurz zuvor die schreckliche Diagnose: Milo hat das seltene WWOX-Syndrom. Eine unheilbare Krankheit, an der weltweit nur rund 100 Kinder leiden und bei der die Lebenserwartung bei gerade mal vier Jahren liegt.
Immerhin macht eine neue Gentherapie Hoffnung, die allerdings noch in der Probephase steht und zudem sehr kostspielig ist.
„Dass etwas mit Milo nicht in Ordnung ist, merkten wir schon wenige Wochen nach der Geburt“, sagt seine Mutter Dana Gempe (40) zu BILD. „Er war sehr ruhig, weinte kaum und rollte immer wieder die Augen nach oben.“
„Wir wechselten mehrfach das Krankenhaus.“
Zwei Monate nach der Geburt begann Milo dann zu krampfen und epileptische Anfälle zu bekommen. „Er bekam starke Medikamente, doch niemand konnte uns sagen, was nun wirklich mit ihm los ist“, so die Mutter. „Deshalb wechselten wir mehrfach das Krankenhaus.“
Zuletzt wurde die Familie aus Buttstädt (Thüringen) in die Universitätsklinik Halle (Saale) verlegt. Erst Mitte November ergab dann eine genetische Untersuchung: Milo hat das WWOX-Syndrom – und zu allem Überfluss die besonders schlimme Unterform EIEE28. Neben epileptischen Anfällen haben die kleinen Patienten oft schwere Entwicklungsverzögerungen und können sich im Laufe der Zeit immer weniger bewegen.
Eine Hoffnung für Milo sind Wissenschaftler der Universität in Jerusalem, die gemeinsam mit einer Kinderklinik in Sydney seltene Krankheiten wie das WWOX-Syndrom erforschen. Im Rahmen einer Studie wurden Mäuse mit dem Gen-Defekt gezüchtet und mit einer experimentellen Gentherapie behandelt. Die Therapie schlug an!
Experimentelle Gentherapie voraussichtlich ab 2025
Nun wird gemeinsam mit einem US-Pharmakonzern an einer klinischen Studie gearbeitet. Erste Patienten können voraussichtlich 2025 eine experimentelle Gentherapie bekommen. „Wir sammeln mit den anderen Familien Geld, damit auch eine wichtige Begleitstudie finanziert werden kann“, sagt Dana Gempe.
Wer helfen möchte: Der Verein WWOX Foundation Europe e. V. sammelt Spenden für die kleinen Patienten.
Bild Zeitung